UE a autorizat primul tratament pentru diabetul zaharat de tip 1 care întârzie progresia

Este primul tratament din clasa sa indicat pentru întârzierea apariţiei stadiului 3 al diabetului zaharat de tip 1. E vorba de pacienţii cu vârsta de cel puţin opt ani cu diabet zaharat de tip 1, stadiul 2.

Decizia urmează opiniei pozitive emise anul trecut în luna noiembrie de Comitetul

pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA).

Prima aprobare

Marchează prima aprobare, la nivelul UE, a unei terapii care modifică evoluţia bolii în diabetul zaharat de tip 1 autoimun.

Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului clinic de fază 2 TN-10.

Acestea au arătat că tratamentul a întârziat apariţia stadiului clinic al bolii cu o mediană de doi ani comparativ cu placebo.

Studiul a inclus adulţi şi copii cu vârsta de minimum 8 ani.

Aceștia erau în stadiul 2 al bolii, cu cel puţin doi autoanticorpi specifici diabetului zaharat de tip 1 şi valori anormale ale glicemiei, dar fără manifestări clinice.

La finalul studiului TN-10, proporţia pacienţilor care au rămas în stadiul 2 a fost aproape dublă în grupul tratat cu acest nou medicament.

Profilul de siguranţă a fost similar celui observat în studii anterioare.

Cele mai frecvente reacţii adverse au fost cele hematologice. În principal limfopenia tranzitorie, observată la 75% dintre participanţi, şi erupţii pe piele, raportate la 36%.

Studiul TN-10 a fost unul randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo.

A inclus 76 de participanţi cu vârste între opt şi 45 de ani, rude ale unor persoane cu diabet zaharat de tip 1 autoimun.

Participanţii au primit fie teplizumab, fie placebo, administrat într-un singur ciclu de 14 zile.

Obiectivul principal

Obiectivul principal a fost evaluarea intervalului de timp până la apariţia diabetului zaharat de tip 1 în stadiul clinic (stadiul 3), calculat de la momentul includerii pacienţilor în studiu.

Rezultatele au arătat că timpul median până la diagnostic a fost de 48,4 luni în grupul tratat cu noul medicament şi de 24,4 luni în grupul placebo.

Boala a fost diagnosticată la 43% dintre pacienţii din grupul de tratament şi la 72% dintre cei care au primit placebo,

potrivit unui comunicat publicat luni de grupului farmaceutic francez Sanofi care a dezvoltat tratamentul.

Un nou tratament, o nouă terapie

Noul tratament este un anticorp monoclonal care se leagă de receptorul CD3.

De asemenea, este și  prima terapie care vizează modificarea evoluţiei diabetului zaharat de tip 1 autoimun. Anticorpul monoclonal suprimă răspunsul imun al organismului şi îi permite să producă insulină pentru mai mult timp, întârziind astfel apariţia diabetului zaharat de tip 1.

Medicamentul injectabil a intrat în portofoliul companiei farmaceutice franceze după achiziţia Provention Bio.

Realizată în aprilie 2023, companie obţinuse drepturile asupra medicamentului de la MacroGenics în 2018.

Rvoluția bolii

Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună progresivă, caracterizată prin distrugerea treptată a celulelor beta din pancreas producătoare de insulină.

Evoluţia bolii este descrisă în patru stadii

• stadiul 1 – sunt prezenţi autoanticorpi specifici, dar glicemia este normală.
• Stadiul 2 – asociază autoanticorpii cu valori anormale ale glicemiei, fără simptome clinice
• Stadiul 3  – corespunde debutului clinic al diabetului, cu hiperglicemie şi simptome caracteristice
• stadiul 4  -reprezintă boala de lungă durată, cu pierderea aproape completă a funcţiei celulelor beta şi risc crescut de complicaţii cronice.